过去两年，AI制药在研发前端展现出效率优势，尤其在算法迭代、BD交易、估值融资这些环节推进很快。但另一端还存在节奏错位，临床验证、数据打通、复合人才、监管完善，这些决定AI制药最终能否成立的环节，仍需更长时间积累。
在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周，AI制药的现实瓶颈也被企业和专家多次提及。不过，多位专家表示，AI在早期安全性预测、分子生成效率上已有明确提升，产业界也在尝试推动数据标准化和干湿闭环的落地。这些进展能否提升临床成功率，是行业下一阶段需要回答的问题。
临床成功率尚待验证
西湖大学、西湖实验室、西湖制药联合研发的盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）近期获得国家药监局附条件批准上市，据公开资料，这是国内首款依托AI辅助研发实现上市的新药。
而完全由AI驱动研发的药物，最快的则是进入III期临床。9月10日，英矽智能（03696.HK）研发的Rentosertib分别在北京协和医院和上海市肺科医院完成首例患者入组并给药，预计2029年读出顶线数据。公开资料显示，Rentosertib是全球首个由AI完成靶点发现与分子设计的候选药物，针对特发性肺纤维化（IPF）。
英矽智能联席CEO兼CSO任峰向财联社记者介绍，AI在医药研发前端有降本增效的作用，“AI将候选药物从靶点发现推进至PCC确认平均需12至18个月，传统药物的平均周期约4.5年。以Rentosertib为例，合成78个分子耗时1.5年、投入260万美元，传统方式需4.5年、数千万至上亿美元。”
但效率提升之外，真正决定AI制药能否成立的问题在于临床成功率。任峰表示，“现阶段还没有数据来证明AI开发的药物可以在临床上提高它的成功率，主要原因是临床验证本身周期极长，截至目前，还没有一款真正由AI开发的药物走完全部研发流程，成功获批上市。”
据中邮证券研报引用国外行业研究，AI制药极大加速了临床1期的进程，并同时亦将成功率由传统经验水平的40%-65%提升至80%-90%，而在2期及后续的进展中表现尚未看出差异优势（成功率均在约40%）。
BD交易的活跃，则从市场端验证了AI制药平台的商业价值。英矽智能2026年内已公布多起对外授权，合作方包括礼来、SK生物制药、施维雅、武田制药，合约总价值近70亿美元。任峰透露，公司正利用BD收入培育自有的First-in-class管线，未来可能转向自主临床或销售，实现商业模式的转型与丰富。
关键“卡点”是什么？
元股证券:ygzq.hk整体而言，AI制药还未延伸到产业化全链条。在大会的讨论中，多位嘉宾提到了当前制约行业发展的几个关键“卡点”。
和黄医药（00013.HK）高级副总裁唐飞用“信任”一词概括了AI在药企落地过程中的核心障碍。他将这一信任危机拆解为三个层面：首先是人的信任，不少研发人员担心AI会取代自己的工作，药企推进AI转型需要对岗位权责和业务流程进行系统性重构；其次是科学家的信任，面对没有历史数据积累的全新靶点，科学家难免产生疑问，AI该如何开展挖掘工作；最后是行业对AI输出结果本身的信任，AI存在固有的幻觉问题，加上药企内部数据大多分散在不同异构系统中，即便模型本身能力很强，如果底层数据没有打通，AI输出的结论看起来逻辑自洽，实际却可能偏离事实。
北京深势科技股份有限公司生物医药行业总经理张鹏认为，一方面，AI研发药物的底层模型角度仍存在较大提升空间。另一方面，在AI计算场景中，科研人员往往需要拿到最终实验数据才能反向验证计算流程的准确性，因此行业需要搭建AI SaaS模式下的“干湿闭环”智能系统，“当前的主要难点正是如何将智能体系统与实验系统打通，真正实现干湿闭环。目前行业尚未形成一套成熟、可规模化落地的解决方案，适配多样化的研发场景。”
上海医药中央研究院常务副院长田正隆提出了同质化与数据孤岛的问题。
他表示，如果单纯依赖公开开源模型或特定合作企业的模型，不同企业获得的答案和解决思路会趋于类似，“给到你的答案都是你感兴趣的问题点，给到你的解决思路都会有类似的。”更关键的是，药企之间不愿分享失败数据，“你只能拿到一些特别关键的数据。”对于任何模型而言，只有同时拥有成功数据和失败数据，才能形成闭环，才能去回答未知的问题。他认为，能否打破数据孤岛，是未来AI制药能否真正解决从0到1问题的关键。
人才瓶颈也被反复提及。任峰表示，制约规模化商业落地的核心因素并非算法或算力，而是既懂AI又懂制药的复合型专家稀缺。张鹏对此有更具体的描述，“AI制药行业最紧缺的岗位，不是算法工程师。比算法工程师更难招的，是能把AI设计的分子挑出来、送进湿实验验证、再把实验结果反馈给模型迭代优化的人。”
合成可行性则是被低估的工程瓶颈。张鹏在接受财联社记者采访时表示，AI设计分子在虚拟评价环节表现良好，但真正把一个分子从计算机上变成实体分子时，合成环节仍有大量门槛没有打通。他进一步称，大分子的合成在高通量上当前比小分子更有优势，国内完善的上下游工业生态及国家专项支持，有望更快解决合成与工艺放大的难题。
上海人工智能实验室医学智能中心负责人徐捷表示，“AI落地不仅是技术引进，更是人才结构重组与决策模式变革。我们缺的不是更聪明的模型，而是把模型变成生产力的耐心。”
资本热度之下的探索
此外，AI制药受到资本关注，互联网巨头也在加速入场。
配资网上开户“目前国外的Google、国内的字节和阿里都在布局，且今年创业企业的投融资也很火热，我觉得对于行业会形成合力影响。”任峰表示。
这种热度最直接的体现，是大会开幕前一天的一笔融资。9月16日，字节跳动分拆的AI制药公司新生探途（Anew Labs）完成首轮外部融资2.9亿美元。
互联网大厂做AI制药，与现有的专业AI制药公司相比，有何竞争优势？
张鹏以深势科技进行比较，“没有企业有精力布局所有方向，可以互为补充。Anew Labs等从药物层面构建自己的平台技术壁垒，以及自己的分析能力、整体模型的能力。我们深势科技定位为赋能者，帮助药企从0到1构建专属干湿闭环体系，不做自营管线研究。”他还认为，未来可能所有制药企业都会有自己的AI科学家。
生态建设也是AI制药突破瓶颈的关键。闵行区委副书记、区长吴强表示，闵行研发经费投入占比达8%，居全市首位；拥有上海交通大学、华东师范大学等高校资源，8家三甲医院及华山医院虹桥院区。这构成了上海AI制药路径的一个关键特征：不追求单点技术突破，而是依托密集的临床资源、高校科研能力和产业政策，构建从基础研究到临床转化的完整生态。英矽智能、深势科技、剂泰科技（07666.HK）等企业均在上海设有核心研发或运营团队。
关于行业的关键转折点分红到账时间，任峰认为应该是“真正由AI主导发现的药物在临床三期获得成功”，并称之为AI制药的“DeepSeek时刻”。“预计未来3至5年，会有AI主导的药物获批或者在三期获得成功，我觉得这将是对整个行业的强心针，AI制药行业会更蓬勃发展。”
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